Sein Einsatz in einer 24 Wochen dauernden Behandlung habe bei Patientinnen und Patienten zu einem klinisch bedeutsamen Anstieg der Hämoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert geführt, ohne dass Bluttransfusionen erforderlich wurden, teilte Novartis am Donnerstag mit.

Zum Einsatz kam Iptacopan bei Patienten, die an paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) leiden. Ein Synonym für diese seltene, potenziell lebensbedrohliche Erkrankung des Blutes ist Marchiafava-Micheli-Syndrom. Durch einen Gendefekt kommt es dabei durch einen Teil des Immunsystems zu einer Zerstörung vor allem roter Blutkörperchen.

Das Marchiafava-Micheli-Syndrom kann den Ärzten etwa durch eine Anämie mit Kurzatmigkeit und schnellem Herzschlag, Thromboseneigung, starke Erschöpfung, Bauch- und Rückenschmerzen sowie eine Dunkelfärbung des Urins durch Hämoglobin auffallen.

Doch gibt es für die Patienten nun neue Hoffnung. In der Studie von Novartis entsprach das Sicherheitsprofil der Iptacopan-Monotherapie den bereits zuvor berichteten Daten. Weitere, detailliertere Daten sollen nun auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress vorgestellt und im Rahmen der weltweiten Zulassungsanträge im Jahr 2023 eingereicht werden, teilte Novartis weiter mit.

Im Handel an der SIX legte die Novartis-Aktie am Vormittag zunächst zu, anschliessend hat sie die Gewinne jedoch wieder abgegeben und verlor letztlich 0,56 Prozent auf 85,30 Franken.

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Basel (awp)